Болезнь Паркинсона — это хроническое и прогрессирующее нейродегенеративное расстройство, которое затрагивает центральную нервную систему и приводит к нарушению двигательной активности. Болезнь названа в честь английского врача Джеймса Паркинсона, который впервые описал ее в 1817 году в своем труде “Эссе о дрожательном параличе”. В этой статье рассмотрим основные симптомы, причины возникновения болезни и современные методы ее предотвращения.
Симптомы болезни Паркинсона
Симптомы данного заболевания варьируются в зависимости от стадии заболевания и могут включать как моторные, так и немоторные проявления.
Моторные симптомы
Тремор: Одним из наиболее известных симптомов болезни Паркинсона является тремор или дрожание, особенно в покое. Тремор обычно начинается с одной стороны тела, часто начинаясь с руки или пальцев.
Ригидность: Повышенный тонус мышц или ригидность может приводить к болезненным сокращениям мышц и ограничивать диапазон движений.
Брадикинезия: Замедление движений или брадикинезия затрудняет выполнение повседневных задач. Пациенты могут испытывать проблемы с началом движений или ощущение, что их движения стали медленнее и менее координированными.
Постуральная нестабильность: Нарушение равновесия и координации, что повышает риск падений. Это может проявляться как чувство неустойчивости при ходьбе или вставании из положения сидя.
Немоторные симптомы
Депрессия и тревожность: Эмоциональные расстройства, такие как депрессия и тревожность, часто сопровождают болезнь Паркинсона.
Когнитивные нарушения: Включают ухудшение памяти, затруднения с концентрацией и проблемы с исполнительными функциями.
Расстройства сна: Включают бессонницу, ночные кошмары, синдром беспокойных ног и нарушения поведения во время сна.
Запоры и проблемы с мочеиспусканием: А также снижение обоняния и вкуса.
Причины
Точные причины возникновения болезни Паркинсона до сих пор остаются неизвестными, однако существуют несколько факторов, которые могут способствовать ее развитию.
Генетические факторы
Исследования показали, что генетическая предрасположенность играет важную роль в развитии болезни Паркинсона. Некоторые мутации в определенных генах, таких как LRRK2, PARK7, PINK1, PRKN и SNCA, были связаны с этим заболеванием. Однако генетические факторы объясняют лишь небольшой процент случаев, а большинство пациентов не имеют семейного анамнеза болезни.
Экологические факторы
Воздействие некоторых токсинов и химических веществ, таких как пестициды и гербициды, может повысить риск развития болезни Паркинсона. Также некоторые исследования указывают на связь между заболеванием и воздействием тяжелых металлов или промышленных растворителей.
Старение
Возраст является одним из самых значимых факторов риска. Болезнь Паркинсона чаще всего диагностируется у людей старше 60 лет. С возрастом нейроны, производящие дофамин, естественным образом начинают разрушаться, что может способствовать развитию заболевания.
Методы Предотвращения
На данный момент нет способа полностью предотвратить болезнь Паркинсона, но существуют меры, которые могут помочь снизить риск ее развития или замедлить прогрессирование симптомов.
Образ жизни
Физическая активность: Регулярные физические упражнения помогают поддерживать двигательную функцию и могут замедлить прогрессирование болезни. Рекомендуется заниматься аэробными упражнениями, йогой, тай-чи и растяжками.
Диета: Сбалансированная диета, богатая антиоксидантами, витаминами и минералами, может помочь поддерживать здоровье нервной системы. Включение в рацион продуктов, таких как фрукты, овощи, орехи и рыба, может быть полезным.
Мозговая активность: Регулярные умственные упражнения, такие как чтение, решение головоломок и участие в социальных мероприятиях, могут способствовать поддержанию когнитивного здоровья.
Экзосомы: Особенности и перспективы в лечении болезни Паркинсона
Экзосомы — это небольшие внеклеточные везикулы, выделяемые практически всеми типами клеток. Они играют важную роль в межклеточной коммуникации и могут быть использованы в диагностике и лечении различных заболеваний, включая нейродегенеративные расстройства, такие как болезнь Паркинсона. Они представляют собой мембранные пузырьки диаметром от 30 до 150 нанометров, образующиеся внутри клетки и выделяемые во внешнюю среду. Эти пузырьки содержат белки, липиды, РНК и другие биомолекулы, которые могут передавать информацию между клетками. Узнать больше о том, что такое экзосомы можно на нашем вебинаре.
Механизм образования
Экзосомы образуются путем внутреннего почкования эндосомальной мембраны, что приводит к формированию мультивезикулярных телец (МВТ). Эти МВТ затем сливаются с плазматической мембраной, высвобождая экзосомы в межклеточное пространство.
Особенности экзосом
Экзосомы обладают уникальными свойствами, которые делают их перспективными в качестве диагностических и терапевтических инструментов:
Стабильность: Благодаря своей липидной мембране экзосомы защищают находящиеся внутри них молекулы от деградации, что позволяет им сохранять стабильность в биологических жидкостях.
Специфичность: Экзосомы могут содержать специфические молекулы, характерные для клеток, из которых они произошли, что делает их полезными для таргетированной доставки лекарств или биомаркеров.
Биосовместимость: Поскольку экзосомы являются природными наночастицами, они имеют низкую иммуногенность и высокую биосовместимость, что минимизирует риск побочных реакций при их использовании.
Экзосомы и болезнь Паркинсона
Болезнь Паркинсона характеризуется прогрессивной потерей дофаминергических нейронов в черной субстанции мозга. Экзосомы могут предложить новые подходы к диагностике и лечению этого заболевания.
Диагностика
Экзосомы могут служить источником биомаркеров для ранней диагностики болезни Паркинсона. Анализ состава экзосом, выделенных из крови или цереброспинальной жидкости, может помочь выявить специфические белки или микроРНК, ассоциированные с заболеванием.
Терапия
Доставка лекарств: Экзосомы могут быть использованы для доставки терапевтических молекул, таких как антиоксиданты, нейропротекторы или генетические материалы, непосредственно в пораженные нейроны, что повышает эффективность лечения и снижает побочные эффекты.
Генная терапия: Экзосомы могут быть модифицированы для доставки генов, способствующих выживанию и регенерации нейронов, что открывает перспективы для использования генной терапии при болезни Паркинсона.
Регуляция воспаления: Экзосомы, содержащие противовоспалительные молекулы, могут помочь снизить нейровоспаление, которое играет ключевую роль в патогенезе болезни Паркинсона.
Исследования и перспективы
Исследования экзосом в контексте болезни Паркинсона находятся на ранних стадиях, но уже показали многообещающие результаты. В экспериментальных моделях показано, что экзосомы могут улучшать выживаемость нейронов и снижать воспалительные процессы. В будущем возможны клинические испытания для проверки их эффективности и безопасности у пациентов.
Недавно было обнаружено, что эксенатид, агонист глюкагоноподобного пептида 1, оказывает благоприятное влияние на двигательную функцию в рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании при болезни Паркинсона (БП). Накапливающиеся данные свидетельствуют о том, что нарушение передачи сигналов мозгового инсулина и протеинкиназы B (Akt) играет роль в патогенезе БП.
В Университете Великобритании провели рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование, в котором оценили у участников исследования Exenatide-PD повышенную активность в сигнальных путях инсулина и Akt в мозге.
Результаты этого исследования согласуются с целевым воздействием эксенатида на сигнальные пути мозгового инсулина, Akt и mTOR и обеспечивают механистический контекст для клинических результатов исследования Exenatide-PD. Это исследование предполагает потенциал использования биомаркеров на основе экзосом в качестве объективных показателей вовлеченности мишеней в клинических испытаниях с использованием препаратов, воздействующих на нейронные пути.
Советы для семьи с родственником, у которого диагностировали болезнь Паркинсона
Когда в семье кому-то ставят диагноз “болезнь Паркинсона”, это может стать серьезным испытанием для всех членов семьи. Однако есть множество способов, которыми семья может помочь и поддержать своего родственника, справляясь с этой болезнью. Вот несколько советов:
1. Образование и Информированность
Изучите болезнь: Понимание симптомов, причин и прогрессирования болезни Паркинсона поможет вам лучше понять, через что проходит ваш близкий человек.
Посетите врача вместе: Присутствие на консультациях поможет вам получить точную информацию и задать вопросы, которые важны для ухода за пациентом.
2. Эмоциональная Поддержка
Будьте терпеливы: Симптомы болезни Паркинсона могут быть непредсказуемыми и изменяться со временем. Будьте терпеливы и поддерживайте своего родственника в трудные моменты.
Общайтесь открыто: Регулярно обсуждайте чувства и проблемы. Открытое общение поможет избежать недопониманий и укрепит взаимоотношения.
Присоединяйтесь к группам поддержки: Найдите группы поддержки для пациентов с болезнью Паркинсона и их семей. Обмен опытом с другими может быть полезным и ободряющим.
3. Физическая Поддержка
Помогайте с повседневными задачами: Ваш родственник может нуждаться в помощи с выполнением обычных дел, таких как приготовление пищи, уборка, покупки или личная гигиена.
Оборудуйте дом для безопасности: Установите поручни в ванной комнате, используйте нескользящие коврики и обеспечьте хорошее освещение, чтобы предотвратить падения.
Поощряйте физическую активность: Регулярные упражнения могут помочь улучшить двигательную функцию и общее самочувствие.
Что такое шизофрения, симптомы и как регенеративная медицина экзосомами и стволовыми клетками улучшает поведенческий и биохимический дефицит в фенциклидиновой модели шизофрении
Шизофрения — это хроническое и тяжелое психическое расстройство, которое влияет на мышление, чувства и поведение человека. Людям с шизофренией может казаться, как будто они потеряли связь с реальностью, что вызывает значительные трудности в их повседневной жизни.
Симптомы шизофрении:
Галлюцинации: чаще всего слуховые, когда человек слышит голоса, которых нет.
Бред: ложные убеждения, которые не соответствуют реальности (например, параноидальные мысли о том, что кто-то преследует или контролирует).
Дезорганизованное мышление: речь может быть несвязанной или трудно понимаемой.
Дезорганизованное поведение: непредсказуемые или странные действия.
Апатия: потеря интереса или способности выполнять повседневные задачи.
Социальная изоляция: избегание контактов и взаимодействия с другими людьми.
Нарушения памяти: трудности с запоминанием информации.
Проблемы с концентрацией: трудности с фокусировкой и вниманием.
Нарушения исполнительных функций: затруднения в планировании и выполнении задач.
Факторы риска
На сегодняшний день известно, что генетический фактор играет важнейшую роль в возникновении и развитии шизофрении. Показатель наследуемости колеблется от 70 до 85 %. Однако всё ещё не до конца изучен вопрос способа наследования этого заболевания. Сейчас известно более 100 генов-претендентов на роль в развитии шизофрении, причём большинство из них ответственны за регуляцию аутоиммунных процессов. Большинство генетиков сходятся во мнении, что это заболевание многофакторное по своей природе, т. е. вряд ли будет найдет один ген шизофрении.
Также исследуется влияние экологических факторов на развитие шизофрении. До начала 21 века большая часть исследований в этих вопросах была основана на эпидемиологических данных, и только благодаря современным нейронаукам и возможностям нейровизуализации и нейрохимии были выдвинуты новые модели возникновения и развития шизофрении. Стало известно, что префронтальная область лобной и височной доли головного мозга наиболее затронуты патологическим процессом. Также вовлечены подкорковые структуры, такие как таламус, гиппокамп и мозжечок.
Также много данных свидетельствует о том, что для начала шизофрении необходимо наличие предрасположенности к развитию данного заболевания (шизофренический диатез), а также конкретный стрессовый пусковой фактор. Шизофренический диатез могут иметь до 40 % людей. Эта теория получила название стресс-диатеза.
Почему и как развивается шизофрения
Несмотря на более чем вековую историю изучения шизофрении, её точные причины и механизм развития по-прежнему неизвестны.
Чтобы объяснить природу болезни, создано немало различных теорий. Они сходятся в одном: возникновение шизофрении связано с наследственностью. По результатам генеалогических и близнецовых исследований можно с уверенностью говорить о генетической природе шизофрении.
Учёными были определены следующие наследственные риски шизофрении:
41–65% — вероятность развития шизофрении у монозиготного близнеца человека, больного шизофренией;
27–46% — вероятность развития шизофрении у ребёнка, оба родителя которого больны шизофренией;
17% — вероятность развития шизофрении у гетерозиготного близнеца человека, больного шизофренией;
7–13% — вероятность развития шизофрении у ребёнка, один из родителей которого болен шизофренией;
9% — вероятность развития шизофрении у родных братьев или сестёр человека, больного шизофренией;
6% — вероятность развития шизофрении у одного из родителей ребёнка, больного шизофренией;
5% — вероятность развития шизофрении у внука человека с шизофренией;
4% — вероятность развития шизофрении у племянников человека, больного шизофренией;
3–8% — вероятность развития шизофрении у сводных братьев или сестёр человека, больного шизофренией;
2% — вероятность развития шизофрении у двоюродных братьев или сестёр, дядей или тёть человека, больного шизофренией.
Экзосомы из мезенхимальных стволовых клеток и их преимущества при исследовании шизофрении
Что такое экзосомы? Это маленькие внеклеточные везикулы, которые переносят различные молекулы, такие как белки, липиды и РНК, между клетками, играя важную роль в межклеточной коммуникации.
Экзосомаминазывают микроскопические внеклеточные везикулы или крошечные пузырьки до 150 НМ, содержащие в себе белки, липиды, РНК и ДНК, окруженные прочной мембраной и мигрирующие в межклеточном пространстве.
Их путь можно условно сравнить с работой почты или транспортной компании, от которой в полном смысле этого слова зависит жизнь человека. Экзосомы не только транспортируют в клетки пептиды, аминокислоты, факторы роста, белки, липиды, микроРНК, нуклеиновые кислоты и многие другие бесценные компоненты, но и «руководят» клетками, «объясняя», что и когда им нужно делать. С помощью них происходит межклеточная коммуникация в организме через лимфу. Так, например, здоровые клетки с помощью Экзосомы могут передавать сигнал поврежденным клеткам для скорейшей регенерации. Экзосомы общаются с другими клетками тела, выискивая области, которые нуждаются в помощи, и спешат к ним, чтобы устранить проблемы.
Перспективы регенеративной медицины при шизофрении
Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) обладают способностью к дифференцировке в различные типы клеток и обладают иммуномодулирующими и регенеративными свойствами. Экзосомы, выделяемые этими клетками, наследуют эти свойства, следовательно, делают их перспективными для исследований и терапии.
Шизофрения – это изнурительное психическое расстройство, при котором значительное число пациентов не реагируют адекватно на лечение.
Фенциклидин (PCP) используется в качестве валидированной модели для лечения шизофрении, которая, как было показано, надежно индуцирует позитивное, негативное и когнитивное поведение у грызунов. Ранее этой же группой ученых из Тель-Авива было показано, что поведенческие фенотипы мышей, обработанных PCP, могут быть облегчены после внутричерепной трансплантации мезенхимальных стволовых клеток (МСК). В данной работе исследователи оценили возможность интраназальной доставки внеклеточных везикул, полученных из МСК (MSC-Exos), для облегчения шизофреноподобного поведения в модели шизофрении PCP.
Положительное влияние интраназально введенных MSC-экзосом на улучшение когнитивных функций наблюдалось у мышей, получавших фенциклидин (PCP), хорошо зарекомендовавшей себя мышиной модели шизофрении. Цивион-Визборд и коллеги продемонстрировали, что интраназальная доставка MSC-экзосом позволяет облегчить поведение, подобное шизофрении, путем сохранения жизнеспособности нейронов, продуцирующих гамма-аминомасляную кислоту (ГАМК), и путем модуляции активности нейротрансмиттеров в ЦНС. Сразу после инъекции большинство MSC-экзосом накапливается в нейронах префронтальной коры, области мозга, которая наиболее серьезно поражается при шизофрении. Заметно увеличенное количество нейронов, продуцирующих ГАМК, наблюдались в префронтальной коре мышей, получавших PCP-терапию, которые получали MSC-Exos.
Наконец, MSCS-EVS снижали уровни глутамата в ликворе мышей, получавших PCP, что может объяснить снижение токсичности. Важно отметить, что MSC-Exos улучшили социальное взаимодействие и нарушили предимпульсное торможение у мышей, получавших PCP, значительно ослабляя поведение, подобное шизофрении. После интраназального введения MSC-Exos мышам не было обнаружено негативных симптомов. В заключение авторы показывают, что МСК-ЭВ улучшают основное поведение, подобное шизофрении, и биохимические маркеры шизофрении и могут быть использованы в качестве нового метода лечения этого неизлечимого расстройства. В связи с этим эффективность этого неинвазивного терапевтического подхода должна быть дополнительно изучена в предстоящих клинических исследованиях по улучшению поведенческих симптомов у пациентов, страдающих шизофренией и РАС.
Преимущества MSC-экзосом при исследовании шизофрении:
Нейропротекция:
Экзосомы МСК могут содержать нейротрофические факторы, которые защищают нейроны от повреждений и способствуют их выживанию.
Они могут снижать воспаление в нервной ткани, что является важным аспектом при шизофрении, где воспалительные процессы играют значительную роль.
Регенерация и восстановление:
Экзосомы МСК способны стимулировать восстановление поврежденных нейронов и поддерживать нейропластичность.
Они могут улучшать межклеточные взаимодействия и способствовать восстановлению нормальных функций мозга.
Безопасность и эффективность:
Экзосомы не содержат ядерного материала и не способны к пролиферации, что уменьшает риск нежелательных побочных эффектов, таких как опухолеобразование.
Они имеют малый размер, что позволяет им легко проникать через гематоэнцефалический барьер и доставлять терапевтические агенты непосредственно в мозг.
Перспективы для диагностики:
Экзосомы могут использоваться в качестве биомаркеров для диагностики и мониторинга прогрессирования шизофрении, поскольку они отражают состояние клеток, из которых были выделены.
Исследование состава экзосом может предоставить важную информацию о патологических процессах, происходящих при шизофрении.
Специалисты наших клиник помогут вам узнать больше об использовании экзосом при лечении шизофрении,
Что такое аутизм, какие признаки аутизма (расстройства аутистического спектра, РАС)?
В целом признаки аутизма— это нарушенное восприятие внешних стимулов, связанное с гиперактивностью мозга, из-за которой человек не успевает соединять и анализировать всё то, что он видит, слышит и чувствует. Такое восприятие заставляет ребёнка обострённо реагировать на одни явления внешнего мира и почти не замечать другие, приводит к трудностям в общении с людьми, формирует устойчивые бытовые привычки, затрудняет адаптацию к новым условиям, мешает обучаться наравне со сверстниками (в том числе через подражание другим).
Из-за особенностей восприятия человеческий голос для людей с аутизмом ничем не отличается от других звуков, они совсем по-другому реагируют на любые прикосновения, даже если речь идёт об одежде. И чем больше разных стимулов, тем сильнее раздражение: например, из-за одновременного сильного желания сходить в туалет, громких звуков и неприятных прикосновений у ребёнка может развиться паника. А повторяющиеся движения успокаивают его, помогают ощутить безопасность.
Расстройство аутистического спектра (РАС) — это группа нейроразвитийных расстройств, характеризующихся проблемами в социальной коммуникации и взаимодействии, а также наличием повторяющегося поведения, интересов и деятельности. РАС включает в себя такие состояния, как классический аутизм, синдром Аспергера и другие первазивные нарушения развития.
Затруднения в установлении и поддержании взаимоотношений.
Трудности в понимании и использовании невербальных коммуникационных средств (жесты, мимика).
Отсутствие социально-эмоциональной взаимности (например, не делится эмоциями, не отвечает на эмоции других).
Повторяющееся поведение и узкие интересы:
Стереотипные или повторяющиеся движения (махание руками, раскачивание).
Ригидность в рутине и ритуалах.
Узкие и интенсивные интересы (например, увлечение только одной темой или предметом).
Необычные реакции на сенсорные раздражители (повышенная или пониженная чувствительность к звукам, свету, текстурам).
Что такое экзосомы из мезенхимальных стволовых клеток
Экзосомы — это внеклеточные везикулы размером от 30 до 150 нм, которые выделяются различными типами клеток, включая мезенхимальные стволовые клетки (МСК). Они содержат белки, липиды, мРНК, микроРНК и другие молекулы, которые могут влиять на функцию клеток-мишеней. Подробнее о том, что такое экзосомы, мы рассказали здесь.
Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) — это мультипотентные клетки, способные дифференцироваться в различные типы клеток, такие как остеобласты, хондроциты и адипоциты. МСК обладают иммуномодулирующими и регенеративными свойствами, что делает их перспективными для клеточной терапии. Позволяют уменьшить явные признаки аутизма и обладают выраженным регенеративным действием
Преимущества экзосом из МСК:
Безопасность:
Экзосомы не способны к пролиферации, что уменьшает риск образования опухолей по сравнению с использованием самих МСК.
Они не вызывают иммунного ответа, поскольку не содержат ядерного материала.
Терапевтический потенциал:
Экзосомы МСК содержат биологически активные молекулы, которые могут стимулировать регенерацию тканей, уменьшать воспаление и способствовать заживлению ран.
Они могут передавать молекулы, способствующие восстановлению и защите тканей.
Транспорт и стабильность:
Экзосомы устойчивы в биологических жидкостях и могут легко проникать в ткани, что делает их удобными для доставки терапевтических агентов.
Они могут быть легко собраны, очищены и хранились, что облегчает их использование в клинической практике.
Таким образом, экзосомы из мезенхимальных стволовых клеток представляют собой перспективный инструмент для клеточной терапии, обладающий множеством преимуществ по сравнению с традиционными методами лечения.
Исследование экзосом
Расстройства аутистического спектра (РАС/ASD) — это нарушения развития нервной системы, характеризующиеся тремя основными симптомами, которые включают дефицит социального взаимодействия, когнитивную дисфункцию и нарушения общения. За последние несколько лет их число неуклонно растет без эффективного лечения. Используя мышей BTBR T+tf/J (BTBR), которые являются общепринятой моделью оценки поведения, подобного аутизму, так как включают поведенческий фенотип, соответствующий РАС человека (ограниченный социальный подход, низкие реципрокные социальные взаимодействия и нарушения детской игры), Питерс и его коллеги продемонстрировали, что интраназальное введение MSC-Exos может значительно улучшить поведение, подобное аутизму, связанное с РАС.
Ранее группа ученых показала, что трансплантация мезенхимальных стволовых клеток костного мозга человека (MSC) в боковые желудочки мышей BTBR приводит к долговременному улучшению их фенотипов аутичного поведения. Недавние исследования указывают на экзосомы как на основные медиаторы терапевтического эффекта MSC. В этом исследовании ученые из Тель-Авива проверили, продемонстрирует ли лечение экзосомами, секретируемыми MSC (MSC-exo), аналогичный положительный эффект. Примечательно, что у мышей BTBR, получавших MSC-Exo, наблюдалось улучшение социального взаимодействия между самцами и уменьшение повторяющегося поведения во время социального взаимодействия.
Более сложная и продолжительная ультразвуковая вокализация от самцов к самкам была замечена у животных BTBR, получавших MSC-Exo, что делало их более похожими на здоровых мышей из контрольной группы. Кроме того, MSC-Exos значительно улучшили поведение самок мышей BTBR при поиске детенышей. Самки BTBR, получившие обычный физиологический раствор, вернули в гнездо только двоих из 24 детенышей, а самки BTBR, получившие MSC-Exos, вернули всех (18/18) детенышей, продемонстрировав значительное улучшение материнского поведения. Никаких негативных симптомов не было обнаружено после интраназального введения MSC-exo у BTBR или здоровых мышей. Выраженный положительный эффект экзосом у мышей с BTBR может привести к разработке новой, неинвазивной терапевтической стратегии для уменьшения симптомов РАС.
Эффекты новой потенциальной терапевтической стратегии лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) на мышиной модели с использованием везикул стволовых клеток
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это наследственное заболевание, которое поражает моторные нейроны в спинном мозге и приводит к прогрессирующей мышечной слабости и атрофии. Это одно из самых распространенных генетических заболеваний, вызывающих детскую смертность. Понимание признаков и симптомов спинальная мышечная атрофия играет ключевую роль в ранней диагностике и начале лечения, что может значительно улучшить качество жизни пациентов.
Основные признаки и симптомы
Признаки и симптомы СМА могут варьироваться в зависимости от типа и тяжести заболевания. Существует несколько типов СМА, которые классифицируются по возрасту начала симптомов и их тяжести: СМА 1 (острая инфантильная форма), СМА 2 (промежуточная форма), СМА 3 (ювенильная форма), и СМА 4 (взрослая форма). Несмотря на различия, существуют общие признаки и симптомы, которые характерны для всех типов СМА.
Мышечная слабость и атрофия: Один из наиболее очевидных и первых признаков СМА — это мышечная слабость, которая чаще всего начинается с проксимальных мышц (мышц, расположенных ближе к центру тела, например, плечи и бедра). Слабость постепенно распространяется на другие группы мышц, что приводит к их атрофии (уменьшению в размере).
Задержка моторного развития: У детей с СМА часто наблюдается задержка в достижении моторных навыков, таких как сидение, ползание и ходьба. Дети с СМА 1 могут никогда не научиться сидеть без поддержки, в то время как дети с СМА 2 могут научиться сидеть, но не ходить.
Трудности с дыханием и глотанием: Поражение мышц, участвующих в дыхании и глотании, является серьезным симптомом СМА. У пациентов могут развиваться дыхательные проблемы, такие как слабость дыхательных мышц, что требует поддержки дыхания. Проблемы с глотанием могут привести к затруднению приема пищи и увеличению риска аспирации.
Сколиоз и деформации позвоночника: Постепенная мышечная слабость может привести к сколиозу (искривлению позвоночника) и другим деформациям скелета, особенно у пациентов, которые не могут самостоятельно сидеть или ходить.
Тремор пальцев: Небольшие подергивания или тремор пальцев — еще один характерный симптом СМА. Это может быть особенно заметно у младенцев и маленьких детей.
Снижение рефлексов: У пациентов с СМА часто наблюдается снижение или отсутствие глубоких сухожильных рефлексов, таких как коленные или ахилловы рефлексы.
Виды и различия между типами СМА
СМА 1 (Острая инфантильная форма): Наиболее тяжелая форма СМА, проявляется в первые шесть месяцев жизни. Дети с СМА 1 имеют значительную мышечную слабость, не могут сидеть без поддержки и часто испытывают серьезные проблемы с дыханием и глотанием. Без лечения большинство детей с СМА 1 не доживают до двух лет.
СМА 2 (Промежуточная форма): Симптомы появляются в возрасте от 6 до 18 месяцев. Дети могут научиться сидеть, но не могут ходить без поддержки. Прогрессирование болезни приводит к необходимости использования инвалидной коляски и может вызвать проблемы с дыханием в более позднем возрасте.
СМА 3 (Ювенильная форма): Симптомы обычно проявляются после 18 месяцев, но могут возникнуть и в подростковом возрасте. Пациенты могут ходить, но с возрастом ходьба становится трудной, и многие пациенты нуждаются в инвалидной коляске. Продолжительность жизни обычно нормальная, но качество жизни зависит от степени прогрессирования болезни.
СМА 4 (Взрослая форма): Наименее тяжелая форма, симптомы которой появляются в зрелом возрасте (обычно после 30 лет). Мышечная слабость прогрессирует медленно, и большинство пациентов могут поддерживать мобильность на протяжении всей жизни.
Мезенхимальные стволовые клетки: потенциал
Это заболевание вызвано мутацией или делецией гена выживаемости двигательного нейрона 1 (SMN1), что приводит к дегенерации нижних двигательных нейронов (MN) с последующим нарушением моторики, прогрессирующим параличом скелетных мышц и дыхательной недостаточностью. В дополнение к уже существующим методам лечения возможная комбинаторная стратегия может быть представлена использованием мезенхимальных стволовых клеток жирового происхождения (ASC). Их можно легко и в больших количествах получать из жировой ткани.
Эффективность коррелирует с их паракринной активностью и выработкой растворимых факторов, высвобождаемых через внеклеточные везикулы (EV). Внеклеточные везикулы диаметром от 30 до 100 нм являются важными медиаторами межклеточной коммуникации. Их использование при других нейродегенеративных заболеваниях продемонстрировало нейропротекторный эффект благодаря высвобождению их содержимого, особенно белков, микроРНК и мРНК.
В этом исследовании Итальянских ученых результаты показали положительное влияние ASC-EVs на прогрессирование заболевания с улучшением двигательных функций и значительной задержкой дегенерации спинального МН у животных, получавших лечение. ASC-EVs также может снижать активацию апоптоза, расщепленная каспаза-3 – маркер апоптоза. По нему оценивали изменения и модулировать нейровоспаление с наблюдаемым снижением глиальной активации в поясничном отделе спинного мозга, в то время как на периферическом уровне ASC-EVs может лишь частично ограничивать мышечную атрофию и денервацию волокон. Данные, полученные в ходе этого исследования, могут стимулировать использование ASC-EVs в качестве терапевтического комбинированного метода лечения SMA, минуя спорное использование стволовых клеток.
Стволовые клетки обладают уникальными свойствами, которые делают их многообещающим инструментом для лечения различных заболеваний, включая СМА. Эти клетки могут дифференцироваться в различные типы клеток и способствовать восстановлению поврежденных тканей. В случае СМА, стволовые клетки могут помочь восстановить поврежденные моторные нейроны и улучшить функции мышц.
Регенерация поврежденных клеток: Стволовые клетки могут дифференцироваться в моторные нейроны, что потенциально позволяет заменять поврежденные или погибшие нейроны у пациентов с СМА. Это может привести к восстановлению нервных связей и улучшению мышечной функции.
Иммуномодулирующие свойства: Стволовые клетки обладают иммуномодулирующими свойствами, которые могут уменьшить воспаление и создать благоприятные условия для регенерации тканей. Это особенно важно для пациентов с СМА, у которых наблюдаются воспалительные процессы, усугубляющие прогрессирование заболевания.
Секреция трофических факторов: Стволовые клетки могут секретировать различные факторы роста и трофические факторы, которые поддерживают выживание и функцию моторных нейронов. Это может способствовать улучшению общего состояния нервной системы и замедлению прогрессирования СМА.
Стволовые клетки при лечении спинальной мышечной атрофии открывают новые горизонты в медицине. Их уникальные свойства и потенциал для регенерации поврежденных тканей делают их многообещающим инструментом в борьбе с СМА. Хотя требуется больше исследований и клинических испытаний, первые результаты дают надежду на значительное улучшение качества жизни пациентов с этим серьезным заболеванием. В сочетании с современными методами терапии, стволовые клетки могут стать ключевым элементом в комплексном подходе к лечению СМА.
Лечение аутизмавключает в себя множество подходов, и эффективность этих методов может различаться в зависимости от индивидуальных особенностей каждого человека с аутизмом. Однако важно понимать, что аутизм не лечится в классическом понимании этого слова, так как это не болезнь, которая может быть полностью излечена. Вместо этого целью лечения является облегчение симптомов, улучшение качества жизни и развитие навыков, необходимых для успешной адаптации в обществе. Такие подходы, как психообразовательные программы, поведенческая терапия, речевая и физическая терапия, а также медикаментозное лечение в некоторых случаях, могут помочь улучшить функционирование человека с аутизмом и облегчить его повседневную жизнь.
Несмотря на то, что в настоящее время в традиционной медицине нет проверенного лечения аутизма , уникальный метод биотерапии стволовыми клетками, созданный нашими специалистами, дает маленьким пациентам импульс к развитию и полноценной социальной жизни !
Данный способ лечения появился относительно недавно, около 25 лет назад, однако по мнению заведующего лабораторией генно-клеточной терапии Медицинского научно-образовательного центра МГУ Павла Макаревича, эта область медицины в ближайшее время будет очень активно развиваться. В интервью RT он объяснил, что из себя представляет клеточная терапия, какие заболевания можно лечить с её помощью и какие опасности может нести её применение. Учёный также рассказал об исследованиях, которые сегодня ведутся в России в этом направлении.
Были проведены опубликованные клинические исследования смогут ли стволовые клетки пуповинной крови ослабить симптомы аутизма у детей.
В первом исследовании участвовали 25 детей с расстройствами аутистического спектра. Было установлено, что введение клеток собственной пуповинной крови безопасно и что примерно у 70% детей наблюдались улучшения одного или нескольких симптомов аутизма.
Второе клиническое исследование было спланировано для подтверждения полученных результатов. В нем приняли участие дети в возрасте 2-7 лет. Через 6 месяцев после лечения была проведена оценка результатов. Значимые и стойкие улучшения были замечены в общении(речи), внимании(социальной сфере) и увеличении мощности альфа-и бета ритмов ЭЭГ.
Стволовые клетки обладают замечательной способностью автономно локализовать источники повреждений и выявлять причины дисфункций органов и систем. Они мигрируют в эти проблемные зоны, запуская каскад регенеративных реакций, восстанавливающих нарушенные функции. Эта уникальная характеристика стволовых клеток позволяет применять биотерапию при состояниях, включая аутизм, точная причина которых остается неизвестной современной науке.
Примечательно, что наиболее заметные результаты лечения стволовыми клетками наблюдаются у детей в связи с их повышенным регенеративным потенциалом по сравнению со взрослыми. Следовательно, терапия стволовыми клетками может усилить этот потенциал и стимулировать самовосстановление в областях повреждения головного мозга.
Биотерапия — явление древнее, даже античное. Ещё Аристотель писал о том, что прикладывание костного мозга к ранам и переломам у человека может ускорить их заживление. Эмпирически идея о том, что клетки могут быть лекарством, не нова. Человечество всегда пыталось использовать регенеративный потенциал человеческого организма. В Средние века были подходы, которые напоминали современную тканевую инженерию. Врачи пересаживали мягкие ткани с плеча для восстановления обезображенных структур лица.
Что такое аутизм? Аутизм – это разнообразное неврологическое расстройство, которое влияет на способность человека взаимодействовать, общаться и воспринимать мир вокруг себя. Люди с аутизмом могут иметь уникальные способности и таланты. Однако также могут быть трудными такие обычные для других людей вещи, как общение, социальное взаимодействие и сенсорная обработка информации. Аутизм характеризуется спектром симптомов, что означает, что у каждого человека с аутизмом могут быть разные симптомы и уровень их выраженности. Аутизм – нарушение развития нервной системы, обычно наблюдаемое в раннем детстве, характеризуется наличием у различных групп детей определенных симптомов:
• Некоторые демонстрируют отстраненность и отсутствие интереса к общению с внешним миром.
• Другие проявляют негативизм, неприятие реальности, повышенную возбудимость.
• Есть те, кто подменяет свое окружение, не имея эмоциональных связей с близкими.
• Наконец, некоторые дети с аутизмом испытывают недостаток взаимодействия с внешней средой, что приводит к боязливости и уязвимости.
Каждая группа демонстрирует различные клинические признаки, хотя есть и общие симптомы аутизма, в том числе:
• Нарушение социального взаимодействия.
• Повторяющееся поведение.
• Ограниченные интересы и деятельность.
• Нарушения развития.
• Проблемы с памятью, мышлением и речью.
• Метаболические, иммунные и пищеварительные проблемы, а также нарушения сна.
Лечение аутизма включает в себя множество подходов, и эффективность этих методов может различаться в зависимости от индивидуальных особенностей каждого человека с аутизмом. Однако важно понимать, что аутизм не лечится в классическом понимании этого слова, так как это не болезнь, которая может быть полностью излечена. Вместо этого целью лечения является облегчение симптомов, улучшение качества жизни и развитие навыков, необходимых для успешной адаптации в обществе. Такие подходы, как психообразовательные программы, поведенческая терапия, речевая и физическая терапия, а также медикаментозное лечение в некоторых случаях, могут помочь улучшить функционирование человека с аутизмом и облегчить его повседневную жизнь.
Стволовые клетки обладают замечательной способностью автономно локализовать источники повреждений и выявлять причины дисфункций органов и систем. Они мигрируют в эти проблемные зоны, запуская каскад регенеративных реакций, восстанавливающих нарушенные функции. Эта уникальная характеристика стволовых клеток позволяет применять биотерапию при состояниях, включая аутизм, точная причина которых остается неизвестной современной науке.
Примечательно, что наиболее заметные результаты лечения стволовыми клетками наблюдаются у детей в связи с их повышенным регенеративным потенциалом по сравнению со взрослыми. Следовательно, терапия стволовыми клетками может усилить этот потенциал и стимулировать самовосстановление в областях повреждения головного мозга.
Внутривенный способ введения обеспечивает проникновение стволовых клеток с током крови во все органы и ткани организма, ослабленные болезнью. Этот факт является существенным для больных аутизмом, так как заболевание также сочетается с иммунологическими и эндокринными нарушениями. Они вызывают нормализацию работы всех систем организма и создают условия для дальнейшего правильного развития ребенка.
При интратекальном введении стволовые клетки вводятся непосредственно в спинномозговое пространство. Таким образом, с током спинномозговой жидкости они проникают через гематоэнцефалический барьер и фиксируются непосредственно в области головного мозга.
Интраназальный способ – введение стволовых клеток и экзосом (регенеративные вещества, которые вырабатывают стволовые клетки) пациенту ингаляционным путем. Таким образом регенеративные вещества проникают непосредственно в головной мозг через сосудистую сеть носовых пазух. Этот способ введения может быть использован для коррекции когнитивных проявлений заболевания: улучшает поведенческие реакции, речь, внимание, настроение, сон, социальную адаптацию, а главное, очень хорошо переносится детьми.
Какие результаты можно ожидать при аутизме после проведения лечения стволовыми клетками?
Более глубокий контакт с ребенком, так как он с большей вероятностью начнет фиксировать взгляд или поддерживать зрительный контакт.
Более адекватное поведение дома и на улице.
Улучшение навыков вербального общения.
Улучшение способности к обучению за счет увеличения концентрации внимания и концентрации. Их навыки письма развиваются или совершенствуются.
Улучшенный уход за собой и более высокая вероятность самостоятельно и надежно сообщать о своих потребностях и выполнять гигиенические процедуры.
Уменьшение беспокойства с уменьшением или отсутствием страха перед громкими звуками, незнакомцами и яркими цветами (постепенное улучшение). Страх перед незнакомыми людьми и местами также часто уменьшается или ослабевает.
Лучшая переносимость пищи в целом и улучшение пищеварения.
