В данной статье мы рассмотрим что такое детский церебральный паралич, какие формы ДЦП бывают и есть ли способы лечения и поддержания качества жизни особенного ребенка.
ДЦП: Причины, Проявления и Профилактика
Детский церебральный паралич (ДЦП) — это группа неврологических расстройств, которые влияют на движения, мышечный тонус и координацию у детей. Эти расстройства вызваны повреждением или аномалиями в развивающемся мозге ребенка, часто происходящими до рождения или вскоре после него. В данной статье мы рассмотрим, что такое ДЦП, причины его возникновения, клинические проявления и возможные меры профилактики.
Что такое ДЦП?
ДЦП является результатом повреждения или аномалий в развивающемся мозге, которые влияют на способность контролировать движения и поддерживать осанку. Это хроническое состояние, которое может варьироваться по степени тяжести — от легкой слабости мышц до серьезных нарушений движений. ДЦП не прогрессирует, то есть симптомы не ухудшаются с возрастом, хотя последствия могут изменяться с течением времени.
Причины ДЦП
Основные причины ДЦП включают:
Проблемы во время беременности: Нарушения в развитии мозга могут возникнуть из-за инфекций у матери, таких как краснуха или цитомегаловирус, воздействия токсичных веществ, недостатка кислорода к мозгу плода или генетических аномалий.
Проблемы во время родов: Осложнения при родах, такие как асфиксия (недостаток кислорода), могут привести к повреждению мозга. Травмы головы во время родов также могут быть фактором.
Проблемы после рождения: Мозговые инфекции (например, менингит), тяжелая желтуха или травмы головы в раннем детстве могут способствовать развитию ДЦП.
Недоношенность и низкий вес при рождении: Дети, рожденные преждевременно или с очень низким весом при рождении, имеют повышенный риск развития ДЦП из-за недоразвитости мозга.
Проявления ДЦП
Симптомы ДЦП могут сильно варьироваться в зависимости от степени и места повреждения мозга. Основные проявления включают:
Нарушения движений и координации: Могут проявляться в виде слабости мышц, жесткости (спастичности), неконтролируемых движений (дискинезия) или проблемы с балансом и координацией (атаксия).
Задержки в развитии: Дети с ДЦП могут задерживаться в достижении двигательных вех, таких как сидение, ползание или ходьба.
Проблемы с речью и глотанием: У некоторых детей возникают трудности с речью и глотанием из-за нарушений в контроле мышц.
Когнитивные и сенсорные нарушения: ДЦП может сопровождаться когнитивными нарушениями, проблемами со зрением или слухом.
Эпилепсия: Около трети детей с ДЦП имеют судорожные расстройства.
Мезенхимальные стволовые клетки, что это такое?
Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) пуповинной крови становятся все более популярными в медицине благодаря их уникальным свойствам и терапевтическому потенциалу. В частности, их использование рассматривается как перспективный метод лечения детского церебрального паралича (ДЦП), сложного и многогранного неврологического расстройства. В данной статье мы подробно рассмотрим, что такое мезенхимальные стволовые клетки пуповинной крови, почему они безопасны, и как инъекционный метод введения стволовых клеток может стать эффективным и безопасным способом терапии ДЦП. Узнать больше о биотерапии можно на вебинаре.
Что такое мезенхимальные стволовые клетки пуповинной крови?
Стволовые клетки МСК — это мультипотентные клетки, которые обладают способностью дифференцироваться в различные типы клеток, включая костные, хрящевые, жировые и мышечные клетки. Пуповинная кровь, собранная сразу после рождения ребенка, является богатым источником этих стволовых клеток. В отличие от эмбриональных стволовых клеток, МСК пуповинной крови не вызывают этических вопросов и являются более доступными для клинического использования. Смотреть отзывы о биотерапии можно на сайте.
Почему мезенхимальные стволовые клетки пуповинной крови безопасны?
Иммунологическая совместимость: МСК пуповинной крови имеют низкий уровень иммуногенности, что снижает риск отторжения при трансплантации. Они не вызывают серьезных иммунных реакций, что делает их безопасными для использования в терапии.
Отсутствие этических проблем: Сбор пуповинной крови производится без ущерба для матери и ребенка, что устраняет этические дилеммы, связанные с использованием эмбриональных стволовых клеток.
Меньший риск заражения: Пуповинная кровь собирается в стерильных условиях, что снижает риск инфицирования и контаминации клеточного материала.
Высокая регенеративная способность: МСК обладают высокой способностью к регенерации и восстановлению поврежденных тканей, что делает их эффективными для лечения различных заболеваний, включая ДЦП.
МСК и терапия ДЦП
Детский церебральный паралич (ДЦП) — это группа расстройств, вызванных повреждением или аномалиями в развивающемся мозге, что приводит к нарушениям движений и координации. Традиционные методы лечения включают физиотерапию, медикаментозное лечение и хирургическое вмешательство. Однако МСК предлагают новый подход к лечению ДЦП благодаря своим уникальным свойствам:
Регенерация нервных клеток: МСК могут дифференцироваться в нейроны и глиальные клетки, способствуя восстановлению поврежденных участков мозга.
Противовоспалительные свойства: МСК уменьшают воспаление, что может помочь снизить прогрессирование симптомов ДЦП.
Инъекционный метод введения стволовых клеток является наиболее распространенным способом доставки МСК в организм. Этот метод отличается высокой эффективностью и безопасностью.
Стерильность: Все процедуры по введению стволовых клеток проводятся в стерильных условиях, что исключает риск инфицирования. Использование одноразовых стерильных инструментов и соблюдение строгих правил асептики и антисептики являются обязательными условиями.
Безопасность: Инъекционный метод минимально инвазивен и проводится под контролем опытных специалистов. Перед процедурой пациенту проводят все необходимые обследования, чтобы исключить возможные противопоказания.
Безболезненность: Процедура введения стволовых клеток обычно проводится под местной анестезией, что делает ее практически безболезненной. Некоторые пациенты могут испытывать легкий дискомфорт, но в целом процедура переносится хорошо.
Клинические исследования терапии МСК из пуповинной крови у пациентов с ЦП выявили обнадеживающие результаты и улучшение общих двигательных навыков. В рандомизированном двойном слепом клиническом исследовании с фиктивным контролем оценивалась безопасность и эффективность интратекального введения мезенхимальных стволовых клеток ткани пуповины (UCT-MSC) 36 пациентам со спастическим ЦП в возрасте 4-14 лет. В течение 12 месяцев наблюдения сообщалось о значительном увеличении средней общей двигательной функции и показателей педиатрической оценки инвалидности (PEDI) в группе лечения по сравнению с исходной и контрольной группами. Показатели по модифицированной шкале Эшворта (MAS), которые измеряют сопротивление при пассивном движении, снизились через 12 месяцев по сравнению с исходной группой и группой лечения.
Участникам (4-14 лет) со спастическим ЦП назначали в соотношении 1: 1 либо UCT-MSC, либо фиктивную процедуру. Экспериментальной группе вводили однократную дозу клеток. Первичными конечными точками были средние изменения показателя крупной моторики (GMFM) -66 от исходного уровня до 12 месяцев после процедур. Также оценивались средние изменения по модифицированной шкале Эшворта (MAS), шкале оценки инвалидности у педиатров (PEDI) и показателям качества жизни (CP-QoL). Вторичными конечными точками были средние изменения фракционной анизотропии (FA) и средней диффузности (MD) кортикоспинального тракта (CST) и заднего таламического излучения (PTR). Средние баллы GMFM-66 после 12 месяцев вмешательства были значительно выше в группе UCT-MSC по сравнению с исходным уровнем и контролем. Увеличение также наблюдалось в общих показателях PEDI. Среднее изменение показателей MAS через 12 месяцев после инъекции клеток уменьшилось по сравнению с исходным уровнем и контролем. Что касается CP-QoL, средние изменения в областях, включая друзей и семью, участие в мероприятиях и общение, были выше, чем в контрольной группе, с большим эффектом. Анализ диффузионно-тензорной визуализации (DTI) в экспериментальной группе показал, что среднее значение FA увеличилось и снижение MD; по сравнению с исходным уровнем. Средние изменения были значительно выше, чем в контрольной группе. Авторы пришли к выводу, что трансплантация UCT-MSC была безопасной и может улучшить клинические результаты и визуализацию.
Профилактика ДЦП
Хотя не все случаи ДЦП можно предотвратить, определенные меры могут снизить риск его возникновения:
Здоровая беременность: Поддержание здорового образа жизни, регулярное посещение врача, вакцинация от инфекций и отказ от вредных привычек (курение, алкоголь) могут снизить риск развития ДЦП у ребенка.
Предотвращение преждевременных родов: Медицинское наблюдение и своевременное лечение заболеваний у беременной женщины могут помочь предотвратить преждевременные роды.
Контроль за состоянием новорожденного: Внимательное наблюдение за новорожденными с риском (недоношенные, с низким весом) и своевременное лечение желтухи и инфекций может снизить вероятность развития ДЦП.
Безопасность ребенка: Обеспечение безопасной среды, предотвращение травм головы и правильное использование автокресел могут предотвратить травмы, которые могут привести к ДЦП.
Ранняя диагностика и вмешательство: Раннее выявление и лечение детей с риском развития ДЦП может помочь минимизировать симптомы и улучшить качество жизни.
Какой возможен эффект от использования мезенхимальных стромальных клеток при лечении расстройств аутистического спектра?
Расстройство аутистического спектра (РАС) представляет собой набор гетерогенных состояний развития нервной системы, определяемых нарушением социальных взаимодействий и повторяющимся поведением. За последние десятилетия число зарегистрированных случаев возросло, и в настоящее время РАС является серьезным бременем для общественного здравоохранения. До сих пор доступны только методы лечения для облегчения симптомов, при этом все еще не удовлетворена потребность в эффективном лечении заболевания для уменьшения основных симптомов РАС.
Симптомы РАС варьируются по степени выраженности, но часто включают следующие:
1. Проблемы с коммуникацией:
Задержка в развитии речи.
Трудности в ведении диалога.
Отсутствие или ограниченность невербального общения (жесты, мимика).
Склонность к монологам на интересующие темы.
2. Социальные проблемы:
Трудности в установлении и поддержании дружеских отношений.
Неспособность понять эмоции и намерения других людей.
Недостаток интереса к социальным взаимодействиям.
3. Поведенческие особенности:
Стереотипные или повторяющиеся движения (качание, вращение).
Сильная привязанность к рутине и ритуалам.
Ограниченные и интенсивные интересы.
Необычная реакция на сенсорные стимулы (свет, звук, текстура).
В данной статье представлены клинические исследования в этой области, которые показали безопасность и переносимость процедуры у детей с РАС и сообщили о многообещающем клиническом улучшении основных симптомов.
Исследователи из Университета Дьюка в США представили данные о применении аутологичной пуповинной крови в лечении детей с расстройствами аутистического спектра (NCT02176317) (2017 год). В исследование было включено 25 детей с РАС; 72% с умеренно выраженными или тяжелыми симптомами; средний возраст 4,62 года (диапазон 2,26-5,97).
Оценка нежелательных явлений в течение 12-месячного периода показала, что лечение было безопасным и хорошо переносилось. Улучшение симптомов РАС наблюдалось в течение 6 месяцев после инфузии и были более значительными у детей с более высокими исходными коэффициентами невербального интеллекта.
Кимберли Карпентер и соавторы представили работу, где оценивали изменения в тракте белого вещества, связанные с клиническим улучшением в открытом исследовании по оценке аутологичной пуповинной крови для лечения детей раннего возраста с аутизмом (NCT02176317) (2019 год). В этом исследовании приняли участие 25 детей с РАС в возрасте от 2 до 6 лет. Критерии оценки клинических исходов включали в себя Шкалу адаптивного поведения Вайнленда-II, Экспрессивный тест на словарный запас с картинками-4 и Клиническую шкалу глобального улучшения впечатлений. Структурная связность была измерена на исходном уровне и через 6 месяцев в подгруппе из 19 детей с помощью 25-направленной диффузионно-тензорной визуализации и детерминированной трактографии.
Поведенческие улучшения были связаны с увеличением связей белого вещества в лобной, височной и подкорковой областях (гиппокамп и базальные ганглии), которые, как было показано ранее, демонстрируют анатомические, связные и функциональные аномалии при РАС. Текущие результаты свидетельствуют о том, что улучшение навыков социальной коммуникации и уменьшение симптомов у детей с РАС после лечения аутологичной инфузией пуповинной крови были связаны с повышением структурных связей в сетях мозга, поддерживающих социальные, коммуникативные и языковые способности.
Аниш К. Симхал и соавторы в своем исследовании показали, что кривизна Риччи выявляет изменения устойчивости в областях мозга, которые коррелируют с улучшениями в социальном общении; эти изменения не были обнаружены с помощью традиционного анализа сетей мозга (NCT02176317) (2020год). Кривизна Олливьера-Риччи — это метод измерения надежности соединений в сети. В этой работе исследователи используют кривизну для измерения изменений в устойчивости мозговых сетей у детей с расстройствами аутистического спектра (РАС). В открытом клиническом исследовании участникам с РАС вводили однократную инфузию аутологичной пуповинной крови и, в рамках оценки клинических исходов, визуализировали с помощью диффузионной МРТ до и после инфузии.
Используя кривизну Риччи для измерения изменений в устойчивости, авторы количественно оценили как локальные, так и глобальные изменения в сетях мозга и их потенциальную связь с инфузией. Полученные результаты обнаруживают изменения в кривизне связей между областями, связанными с РАС, которые не были обнаружены с помощью традиционного анализа мозговых сетей. Несмотря на значительный прогресс в понимании нейробиологии, лежащей в основе РАС, до сих пор существует мало надежных и объективных измерений изменений в социальных и коммуникативных функциях РАС и их взаимосвязи с лежащими в основе структурами мозга. Авторы показывают, что кривизна Риччи выявляет изменения в устойчивости в областях мозга, которые коррелируют с улучшением социальной коммуникации с течением времени. Таким образом, это исследование закладывает основу для нового подхода к оценке устойчивости как конкретной области мозга, так и пар областей мозга.
Ученых Университета Дьюка представили результаты исследования однократной внутривенной инфузии аутологичной пуповинной крови у маленьких детей с расстройством аутистического спектра (РАС) (NCT02176317) (2018 год). В исследование были включены 25 детей в возрасте от 2 до 6 лет с подтвержденным диагнозом РАС и квалифицированным отделением аутологичной пуповинной крови. Результаты по безопасности и клинические исходы, измеренные через 6 и 12 месяцев после инфузии, были опубликованы авторами ранее. Цель данного анализа состояла в том, чтобы изучить, показали ли измерения электроэнцефалографии (ЭЭГ) тета-, альфа- и бета-мощности признаки изменений после лечения, и являются ли исходные характеристики ЭЭГ предиктором клинического улучшения.
Первичной конечной точкой была оценка по субшкале социализации Vineland Adaptive Behavior scales‐II, собранная на исходном уровне, в 6 и 12 месяцев. Кроме того, был проведен экспрессивный тест на словарный запас с одной словесной картинкой 4 и клиническая шкала улучшения общего впечатления. Электрофизиологические записи проводились во время просмотра динамических социальных и несоциальных стимулов через 6 и 12 месяцев после лечения. Достоверные изменения спектральных характеристик ЭЭГ были обнаружены через 12 месяцев после инфузии, которые характеризовались повышением альфа- и бета-мощности и снижением тета-мощности ЭЭГ.
Кроме того, более высокая исходная задняя бета-мощность ЭЭГ была связана с большей степенью улучшения симптомов социальной коммуникации, что подчеркивает потенциал биомаркера ЭЭГ для прогнозирования вариаций в результате. Взятые вместе, результаты показывают, что измерения ЭЭГ могут быть полезными конечными точками для будущих клинических исследований РАС.
Джессика М. Сан с коллегами опубликовали результаты исследования, в котором оценивалась инфузия мезенхимальных стромальных клеток ткани пуповины человека (hCT‐MSCs) детям с расстройствами аутистического спектра (NCT03099239) (2020 год). В этом открытом исследовании I фазы 12 детей с РАС в возрасте от 4 до 9 лет получали внутривенные (IV) инфузии мезенхимальных стромальных клеток (МСК) ткани пуповины человека. Клинико-лабораторные оценки проводили очно на исходном уровне и через 6 месяцев и дистанционно через 12 месяцев после заключительной инфузии. За исключением возбуждения во время внутривенной постановки и инфузии у некоторых участников, hCT‐MSCs хорошо переносились.
Шесть из 12 участников продемонстрировали улучшение, по крайней мере, по двум показателям, специфичным для РАС. Производство и применение hCT‐MSCs, по-видимому, безопасно, осуществимо и хорошо переносимо у детей раннего возраста с РАС. Эффективность будет оценена в последующем рандомизированном плацебо-контролируемом клиническом исследовании II фазы.
Стволовые клетки: перспективный метод терапии РАС
Использование стволовых клеток для терапии РАС — это инновационное и перспективное направление в современной медицине. Стволовые клетки обладают уникальными способностями к регенерации и дифференциации в различные типы клеток, что делает их потенциально эффективными для лечения ряда заболеваний, включая РАС.
Основные принципы
Типы стволовых клеток: В терапии могут использоваться различные типы стволовых клеток, включая мезенхимальные стволовые клетки (МСК) и гематопоэтические стволовые клетки (ГСК).
Механизм действия: Предполагается, что стволовые клетки могут способствовать регенерации поврежденных нейронов и улучшению нейронных сетей, а также модулировать иммунные реакции, что может быть важно для лечения РАС.
Перспективы и исследования
Предварительные результаты: Исследования на животных моделях и клинические испытания на людях показывают обнадеживающие результаты. У некоторых пациентов отмечается улучшение в поведении, социальных навыках и когнитивных функциях.
Безопасность и эффективность: Вопросы безопасности и долгосрочной эффективности остаются ключевыми в исследовании стволовых клеток. Необходимо больше клинических испытаний для подтверждения их безопасности и пользы.
Этические аспекты: Использование стволовых клеток также поднимает ряд этических вопросов, которые требуют тщательного рассмотрения.
Советы для родителей
Раннее вмешательство: Чем раньше начинается работа с ребенком, тем лучше прогноз. Обратитесь к специалистам при первых подозрениях на РАС.
Образование и терапия: Программы, такие как прикладной анализ поведения (ABA), могут помочь детям с РАС развить важные навыки. Логопеды и эрготерапевты также могут быть полезны.
Поддержка семьи: Не забывайте о себе и других членах семьи. Поддержка родителей и братьев/сестер также важна.
Общение с профессионалами: Работайте с педагогами, врачами и терапевтами, чтобы создать индивидуализированный план обучения и терапии для вашего ребенка.
Создание предсказуемого окружения: Дети с РАС часто лучше себя чувствуют в предсказуемой и структурированной среде.
Социальные навыки: Помогайте ребенку развивать социальные навыки через игры, ролевые упражнения и поддерживайте позитивное социальное взаимодействие.
Клинические исследования расстройства аутистического спектра, методы лечения, причины и симптомы
Расстройство аутистического спектра (РАС) — это комплексное неврологическое и поведенческое состояние, которое влияет на социальное взаимодействие, коммуникацию, интересы и поведение человека. РАС включает в себя широкий спектр симптомов и уровней тяжести, что делает каждую индивидуальную ситуацию уникальной.
Механизм развития аутизма в настоящее время изучен недостаточно. Разные его формы имеют свои особенности патогенеза.
В целом в развитии ребёнка есть несколько критических периодов, в которые происходят наиболее интенсивные нейрофизиологические изменения в головном мозге: 14-15 месяцев, 5-7 лет, 10-11 лет. Патологические процессы, попадающие по времени на критические периоды, ведут к нарушению развития.
При эндогенном (вызванном внутренними факторами) детском аутизме развитие психики ребёнка на ранних этапах происходит асинхронно. Это проявляется в нарушении последовательности моторного, речевого, эмоционального созревания. При нормальном развитии ребёнка более сложные функции психики поочерёдно вытесняют более простые. В случае с аутизмом наблюдается «переслаивание» простых функций сложными, например появляется лепет после одного года наряду с простыми словами.
Патогенез аутистикоподобного синдрома при хромосомных аномалиях, обменных нарушениях, органическом поражении головного мозга может быть связан с повреждением определённых структур головного мозга.
В ряде случаев нарушается созревание и перестройка клеток в коре больших полушарий, гиппокампе и базальных ганглиях.
На снимках компьютерной томографии у детей с РАС выявляется изменения мозжечка, ствола мозга, лобной части коры мозга, расширение боковых желудочков.
Свидетельством нарушения обмена дофамина в головном мозге при аутизме служат данные позитронно-томографических исследований и гиперчувствительность дофаминовых рецепторов в структурах мозга у детей с аутизмом при некоторых его формах.
Причины расстройств аутистического спектра
Причины развития расстройств аутистического спектра (РАС) до сих пор остаются не до конца выясненными. С 1970-х годов появилось множество теорий, объясняющих возникновение аутизма. Некоторые из них, например, теория “холодной матери”, были впоследствии опровергнуты.
В современном представлении РАС является полиэтиологическим заболеванием, то есть его развитие связано с совокупностью различных факторов. К основным причинам относят:
Генетические факторы
Недавние исследования в России и за рубежом активно изучают гены, ответственные за возникновение РАС. Согласно последним данным, около половины этих генов широко распространены в популяции, но проявление заболевания зависит от их взаимодействия и влияния факторов окружающей среды.
Структурные и функциональные нарушения головного мозга
С появлением магнитно-резонансной томографии (МРТ) стало возможным детально изучать головной мозг. У людей с РАС выявлены изменения в строении различных структур мозга, таких как лобные доли, мозжечок, лимбическая система и стволовой отдел головного мозга. Также отмечены изменения размера головного мозга у детей с РАС по сравнению со здоровыми детьми: при рождении он уменьшен, но затем резко увеличивается в течение первого года жизни. Нарушение кровоснабжения головного мозга и случаи эпилепсии также нередко сопутствуют аутизму.
Биохимические изменения
Многочисленные исследования посвящены изучению нарушений обмена веществ головного мозга, участвующих в передаче нервных импульсов. Например, у трети детей с РАС обнаружен повышенный уровень серотонина в крови. Другие исследования показали повышенный уровень глутамата и аспартата у всех детей с аутизмом. Существует гипотеза о связи аутизма с нарушением усвоения некоторых белков, таких как глютен и казеин, и исследования в этом направлении продолжаются.
Отрицание мифа о вакцинации
Популярный миф о связи аутизма с вакцинацией не соответствует действительности. Исследование, предполагавшее связь между прививками от кори и развитием аутизма, было опубликовано в конце 1990-х годов в журнале Lancet. Однако спустя 10 лет выяснилось, что данные исследования были сфальсифицированы, и статья была отозвана после судебных разбирательств.
В результате современная наука продолжает исследовать множество факторов, которые могут способствовать развитию РАС, признавая сложность и многообразие причин этого состояния.
Основные характеристики РАС
Социальное взаимодействие
Люди с РАС часто испытывают трудности в социальных взаимодействиях. Это может проявляться в недостатке понимания социальных сигналов, таких как мимика, жесты и интонация голоса. Им может быть сложно устанавливать и поддерживать дружеские отношения, они могут предпочитать одиночество или испытывать дискомфорт в социальных ситуациях.
Коммуникация
Коммуникационные трудности при РАС могут варьироваться от полного отсутствия речи до сложностей в ведении беседы. Некоторые люди могут использовать необычные паттерны речи, например, эхолалию (повторение слов или фраз). Другие могут иметь богатый словарный запас, но не понимать, как правильно использовать язык в социальных контекстах.
Поведение и интересы
Часто наблюдаются стереотипные или повторяющиеся движения, такие как раскачивание или махание руками. У людей с РАС могут быть ограниченные и интенсивные интересы, которые занимают значительное количество их времени и внимания. Они могут испытывать сильное расстройство при изменении привычного распорядка или окружения.
Причины и факторы риска
Причины развития РАС до конца не изучены, но считается, что это состояние вызвано сложным взаимодействием генетических и экологических факторов. Исследования показывают, что унаследованные генетические мутации могут играть значительную роль в возникновении РАС. Кроме того, влияние факторов окружающей среды во время беременности и в раннем детстве также может способствовать развитию расстройства.
Диагностика и лечение
Диагностика РАС обычно проводится с помощью наблюдений за поведением ребенка и интервью с родителями и учителями. Существует несколько диагностических инструментов, таких как ADOS (Schedule of Autism Diagnostic Observation) и ADI-R (Revised Autism Diagnostic Interview), которые помогают специалистам в постановке диагноза.
Подходы к лечению
Хотя в настоящее время нет известных методов лечения, которые могли бы полностью излечить РАС, существует множество терапевтических подходов, которые могут помочь улучшить качество жизни людей с этим расстройством.
Регенеративная медицина как перспективное направление
В последние годы регенеративная медицина стала одним из самых перспективных направлений в изучении и лечении РАС. Регенеративная медицина фокусируется на восстановлении или замене поврежденных клеток, тканей и органов с использованием различных методов, включая стволовые клетки, биоматериалы и молекулы биологической активности.
Стволовые клетки
Исследования показали, что стволовые клетки обладают потенциалом для восстановления поврежденных нейронов и улучшения нейронной пластичности. Терапия стволовыми клетками может способствовать улучшению когнитивных функций и уменьшению поведенческих симптомов у людей с РАС. Однако данный метод все еще находится на стадии клинических испытаний, и необходимы дальнейшие исследованиядля подтверждения его эффективности и безопасности.
Биоматериалы и молекулы биологической активности
Другим перспективным подходом является использование биоматериалов и молекул, которые могут стимулировать регенерацию тканей и улучшать нейронные связи. Эти методы могут помочь восстановить функции мозга, нарушенные при РАС, и улучшить поведение и когнитивные способности.
Клиническое исследование II фазы безопасности и эффективности внутривенной инфузии пуповинной крови для лечения детей с расстройствами аутистического спектра
Исследователи из Университета Дьюка в США завершили открытое исследование фазы 1 “безопасность и переносимость” у 25 детей с диагнозом РАС, которые получали аутологичную пуповинную кровь (UCB) и наблюдались в течение года ( NCT02176317). UCB вводили в виде однократной инфузии без предварительной иммуносупрессии. Профиль безопасности и переносимости аутологичной инфузии UCB при РАС был превосходным. Улучшение способностей к социальному общению было отмечено по шкалам адаптивного поведения Вайнленда II, составленным лицом, осуществляющим уход, и по перечню поведенческих нарушений при распространенном развитии (PDDBI). Глобальная клиническая шкала улучшения впечатления, составленная клиницистами, отразила положительные изменения в основных симптомах РАС в течение 6-месячного периода после инфузии примерно у 60% участников, что проявилось в повышении навыков социального общения, восприимчивости/экспрессивности речи, уменьшении повторяющегося поведения и снижении сенсорной чувствительности. Та же группа продолжила двойное слепое рандомизированное исследование фазы 2 (NCT02847182) для оценки безопасности и эффективности UCB по сравнению с плацебо в улучшении способностей к социальному общению. Дети, включенные в исследование, получали однократную внутривенную инфузию аутологичного (n = 56) или аллогенного (n = 63) UCB или плацебо (n = 61). Инфузии хорошо переносились, и пациенты были обследованы через 6 месяцев после процедуры. Результаты не показали признаков улучшения социального общения или других симптомов аутизма. Однако в подгруппе детей без интеллектуального дефицита у тех, кто получал UCB, наблюдалось значительное улучшение коммуникативных навыков, исследовательских мер (внимание к игрушкам и устойчивое внимание) и увеличение альфа- и бета-электроэнцефалографической мощности.
Внеклеточные везикулы, полученные из ADSCs, облегчают повреждение нейронов, способствуют нейрогенезу и предотвращают потерю памяти у мышей с болезнью Альцгеймера
Болезнь Альцгеймера – это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое является наиболее распространенной формой деменции. Болезнь характеризуется постепенной утратой памяти, когнитивных способностей и изменениями в поведении, что в конечном итоге приводит к утрате способности выполнять повседневные задачи.
Основные признаки и симптомы болезни Альцгеймера
Потеря памяти: Один из первых и наиболее заметных симптомов. Люди могут забывать недавно полученную информацию, важные даты, события, часто задавать одни и те же вопросы.
Сложности с выполнением привычных задач: Проблемы с планированием или выполнением повседневных задач, таких как приготовление пищи, управление финансами или вождение автомобиля.
Проблемы с речью и письмом: Трудности с нахождением нужных слов, повторение одних и тех же слов или фраз, проблемы с письмом.
Дезориентация во времени и пространстве: Люди могут забывать, где они находятся, как они туда попали или как вернуться домой.
Проблемы с пониманием визуальной информации: Сложности с восприятием расстояний, различением цветов и контрастов, что может затруднять чтение или вождение.
Снижение способности к принятию решений: Трудности с принятием решений и оценкой ситуаций, что может приводить к неправильным действиям.
Социальная изоляция: Избегание социальных мероприятий, снижение интереса к хобби и увлечениям.
Изменения в настроении и личности: Депрессия, тревожность, раздражительность, замкнутость, апатия.
Причины и факторы риска
Возраст: Риск увеличивается с возрастом, особенно после 65 лет.
Генетика: Наследственность играет роль, особенно если у родственников была диагностирована болезнь.
Пол: Женщины более подвержены риску развития болезни, чем мужчины.
Сердечно-сосудистые заболевания: Высокое кровяное давление, диабет, высокий уровень холестерина.
Травмы головы: Перенесенные травмы головы могут увеличить риск заболевания.
Образ жизни: Курение, злоупотребление алкоголем, недостаток физической активности, плохое питание.
Стадии болезни Альцгеймера
Ранняя стадия (легкая форма): Незначительные проблемы с памятью и когнитивными функциями, которые могут быть замечены самим человеком или его близкими.
Средняя стадия (умеренная форма): Усиление симптомов, значительные проблемы с выполнением повседневных задач, изменение личности и поведения.
Поздняя стадия (тяжелая форма): Полная зависимость от посторонней помощи, потеря способности общаться, значительные изменения в поведении.
Ма и коллеги показали, что MSC-Exos, полученные из жировой ткани (AT-MSC-Exos), обеспечивают нейропротекцию, индуцируют нейрогенез и улучшают когнитивную дисфункцию у мышей APP/PS1 (трансгенная модель для изучения БА). После интраназального введения AT-MSC-Exos быстро проникали в мозг и накапливались в нейронах и глиальных клетках. У мышей APP/PS1, получавших AT-MSC-Exo, наблюдалось значительное снижение отложения белков Aβ и снижение активации микроглии. Протеомный анализ показал, что AT-MSC-Exos содержат множество белков (включая филамин-А, винкулин, нейропилин-1, нейропластин, нексин глиального происхождения, флотилин-1, дребрин, теневрин-4 и статмин), которые индуцируют нейрогенез и образование миелина, способствуют росту и разветвлению нейритов, стимулируют рост и регенерацию аксонов и обеспечивают нейропротекцию к поврежденным нейронам. Затем секвенирование РНК было использовано для изучения того, как AT-MSC-Exos влияют на нейроны.
Было обнаружено, что 1094 гена были активированы, в то время как 267 генов были подавлены после лечения AT-MSC-Exo. AT-MSC-Exos повышал экспрессию нескольких генов (PCLO, TENM1, NEXMIF), которые регулируют синаптическую функцию и улучшают функцию памяти экспериментальных животных, и снижал экспрессию гена BAD, который индуцировал усиленную гибель поврежденных нейронов. Соответственно, AT-MSC-Exos значительно улучшали неврологические повреждения, увеличивали общее количество вновь сгенерированных нейронов и эффективно устраняли дефицит памяти у мышей APP / PS1.
Экзосомы, полученные из мезенхимальных стволовых клеток, способствуют нейрогенезу и восстановлению когнитивных функций у мышиной модели болезни Альцгеймера
Болезнь Альцгеймера – это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое в первую очередь поражает людей пожилого возраста. Основными причинами болезни Альцгеймера являются:
Генетические факторы: Наследственность играет значительную роль, особенно если у членов семьи есть история заболевания. Некоторые гены, такие как APOE ε4, связаны с повышенным риском развития болезни.
Амилоидные бляшки и нейрофибриллярные клубки: На клеточном уровне болезнь характеризуется накоплением амилоидных бляшек (осадков бета-амилоида) и нейрофибриллярных клубков (состоит из тау-белка), которые нарушают функцию и структуру нейронов.
Воспалительные процессы и окислительный стресс: Хроническое воспаление и окислительный стресс в мозге способствуют повреждению нейронов и развитию болезни.
Возраст: Риск заболевания значительно увеличивается с возрастом. Большинство людей с Альцгеймером старше 65 лет.
Другие факторы: Травмы головы, сердечно-сосудистые заболевания, диабет и другие метаболические нарушения также могут способствовать развитию болезни.
Симптомы болезни Альцгеймера прогрессируют по мере ухудшения состояния мозга и могут включать:
Потеря памяти: Один из первых и наиболее распространенных симптомов. Пациенты могут забывать недавние события, важные даты и спрашивать одну и ту же информацию несколько раз.
Снижение когнитивных функций: Трудности с концентрацией, планированием и выполнением повседневных задач.
Дезориентация: Потеря ориентации во времени и пространстве, пациенты могут забывать, где находятся или как они туда попали.
Проблемы с речью: Трудности с нахождением нужных слов, повторяющиеся фразы, снижение словарного запаса.
Изменения настроения и поведения: Депрессия, апатия, раздражительность, беспокойство, социальное отстранение и изменения в личности.
Преимущества экзосом, полученных из мезенхимальных стволовых клеток, для лечения болезни Альцгеймера
Экзосомы, полученные из мезенхимальных стволовых клеток (МСК), являются нановезикулами, которые участвуют в межклеточной коммуникации и имеют потенциал для лечения различных заболеваний, включая болезнь Альцгеймера. Основные преимущества использования экзосом из МСК для лечения Альцгеймера включают:
Нейропротекция: Экзосомы могут защищать нейроны от повреждений, связанных с воспалением и окислительным стрессом, что является ключевым фактором в патогенезе Альцгеймера.
Стимуляция регенерации: Экзосомы содержат биоактивные молекулы, такие как РНК и белки, которые могут стимулировать регенерацию нейронов и восстановление поврежденных тканей мозга.
Противовоспалительное действие: Экзосомы могут уменьшать воспалительные процессы в мозге, которые способствуют прогрессированию болезни Альцгеймера.
Улучшение синаптической пластичности: Экзосомы могут способствовать улучшению синаптической пластичности, что важно для когнитивных функций и памяти.
Безопасность и низкий риск отторжения: Экзосомы из МСК обычно хорошо переносятся организмом и имеют низкий риск иммунного отторжения по сравнению с традиционными клеточными терапиями.
Таким образом, использование экзосом, полученных из мезенхимальных стволовых клеток, представляет собой перспективное направление в лечении болезни Альцгеймера, предлагая новые возможности для замедления прогрессии заболевания и улучшения качества жизни пациентов.
Исследования
Исследования показывают, что экзосомы, полученные из мезенхимальных стволовых клеток, могут повышать пластичность нервной системы и устранять когнитивные нарушения. Целью данного исследования Испанских ученых было изучение влияния экзосом, полученных из мезенхимальных стволовых клеток, на нейрогенез и когнитивные способности на мышиной модели болезни Альцгеймера.
Реза-Залдивар и его коллеги продемонстрировали, что MSC-Exos восстанавливали когнитивную функцию мышей с БА аналогично их родительским MSC. Водный лабиринт Морриса (MWM) и тесты на распознавание новых объектов (NOR) были выполнены для оценки когнитивного дефицита у мышей через 14 и 28 дней после введения. Результаты, полученные с помощью (MWM) и (NOR), показали, что инъекция либо MSC-Exos, либо МСК эффективно уменьшала когнитивные нарушения у мышей с БА. Параметры, определяющие способность к обучению и потерю памяти, показали, что не было различий в положительных эффектах, достигаемых MSC и MSC-Exos. MWM-тест показал, что как MSC-Exos, так и MSC значительно повышают способность к обучению животных с БА.
Впоследствии нейрогенез в субвентрикулярной зоне определяли методом иммунофлуоресценции. Результаты показали, что экзосомы, полученные из мезенхимальных стволовых клеток, стимулируют нейрогенез в субвентрикулярной зоне и уменьшают когнитивные нарушения, вызванные бета-амилоидом, и эти эффекты аналогичны тем, которые проявляются в мезенхимальных стволовых клетках. Эти результаты предоставляют доказательства, подтверждающие возможность разработки бесклеточных терапевтических стратегий при болезни Альцгеймера.
Помощь человеку с болезнью Альцгеймера требует понимания и терпения. Вот несколько ключевых рекомендаций, которые могут помочь улучшить качество жизни как больного, так и его близких:
1. Обеспечение безопасности
Модификация окружающей среды: Сделайте дом безопасным. Уберите ковры и провода, которые могут вызвать падения. Установите замки на дверях и шкафах, где хранятся опасные предметы.
Установите системы мониторинга: Видеонаблюдение или системы слежения могут помочь отслеживать передвижения человека и предупреждать о возможных опасностях.
2. Поддержка ежедневной рутины
Создайте распорядок дня: Регулярные привычки помогут человеку чувствовать себя более уверенно. Повторяйте определенные действия в одно и то же время каждый день.
Помогайте в выполнении задач: Разделите сложные задачи на более простые шаги и помогайте человеку выполнять их поэтапно.
3. Поддержка когнитивных функций
Стимулируйте умственную деятельность: Занятия, такие как чтение, головоломки, настольные игры и рисование, могут помочь поддерживать когнитивные функции.
Используйте память помощники: Календарь, списки дел и заметки помогут человеку запоминать важные события и задачи.
4. Эмоциональная поддержка
Будьте терпеливы и понимающими: Избегайте конфронтации и стараетесь сохранять спокойствие в любых ситуациях.
Поддерживайте социальные связи: Социальная активность и общение с друзьями и семьей могут улучшить настроение и общее состояние человека.
5. Физическая активность
Регулярные упражнения: Физическая активность, такая как прогулки, йога или легкие упражнения, полезна для поддержания физического и эмоционального здоровья.
6. Здоровое питание
Сбалансированное питание: Обеспечьте человека разнообразным и питательным рационом. Старайтесь включать в него овощи, фрукты, цельные злаки, белки и полезные жиры.
Гидратация: Обратите внимание на достаточное потребление воды, чтобы избежать обезвоживания.
7. Медицинская поддержка
Регулярные визиты к врачу: Регулярные осмотры помогут следить за состоянием здоровья и корректировать лечение при необходимости.
Лекарственная терапия: Следуйте предписаниям врача по приему медикаментов, которые могут замедлить прогрессирование болезни и улучшить качество жизни.
8. Поддержка для ухаживающих
Ищите помощь и поддержку: Ухаживающим за больным важно заботиться о собственном здоровье и эмоциональном состоянии. Не стесняйтесь просить помощи у других членов семьи, друзей или профессиональных сиделок.
Присоединяйтесь к группам поддержки: В группах поддержки можно получить ценные советы и эмоциональную поддержку от людей, находящихся в аналогичной ситуации.
9. Использование технологий
Помощь с помощью технологий: Современные технологии, такие как умные устройства для напоминаний, GPS-брелоки и приложения для отслеживания состояния здоровья, могут значительно облегчить уход.
Помощь человеку с болезнью Альцгеймера требует комплексного подхода и участия всех близких людей. Создание поддерживающей и безопасной среды, внимательное отношение и использование доступных ресурсов могут значительно улучшить качество жизни больного.
Детский церебральный паралич (ДЦП) представляет собой группу хронических расстройств движения и мускулатуры, которые возникают в результате повреждения мозга в период до завершения развития центральной нервной системы, чаще всего в период детства. Причинами ДЦП могут быть различные факторы, такие как врожденные аномалии, травмы во время родов, инфекции, аномалии развития или генетические нарушения.
Классификация ДЦП
Классификация ДЦП является важным инструментом для разграничения и классификации различных форм этого расстройства с целью определения стратегии лечения и реабилитации. Она включает несколько аспектов, которые позволяют дифференцировать типы и степени тяжести ДЦП:
1. По типу двигательных нарушений:
Спастический тип (спастичность): Характеризуется повышенным мышечным тонусом, что приводит к жесткости и неуклюжести движений.
Атетоидный тип (атетоз): Характеризуется непроизвольными, непредсказуемыми движениями, которые могут быть извращенными и плавными.
Атаксический тип (атаксия): Характеризуется нарушением координации и баланса, что приводит к неустойчивости при ходьбе и других двигательных действиях.
Смешанный тип: Объединяет черты двух или более типов ДЦП.
2. По степени тяжести:
Легкая степень: Пациенты сохраняют некоторую самостоятельность в движениях.
Средняя степень: Требуется помощь или поддержка в выполнении большинства двигательных задач.
Тяжелая степень: Пациенты полностью зависят от помощи окружающих в выполнении даже базовых двигательных действий.
3. По распространенности поражения:
Одностороннее поражение: Одна сторона тела более затронута, чем другая.
Двустороннее поражение: Обе стороны тела затронуты, хотя степень поражения может быть различной.
Гемиплегия: Поражение одной стороны тела.
Диплегия: Поражение обеих нижних конечностей.
Квадриплегия: Поражение всех четырех конечностей и туловища.
4. По возрасту появления и причинам:
Врожденное ДЦП: Обнаруживается сразу после рождения из-за повреждения мозга внутриутробно или во время родов.
Приобретенное ДЦП: Развивается после рождения из-за травмы, инфекции или других внешних факторов.
Атипичное ДЦП: Включает в себя различные формы, которые не соответствуют типичным характеристикам ДЦП.
Понимание и использование классификации ДЦП играют ключевую роль в определении подходов к лечению, реабилитации и поддержке детей с этим состоянием. Персонализированный подход, основанный на классификации, помогает максимально улучшить качество жизни детей, страдающих от ДЦП, и обеспечить им наилучшие возможности для развития и самореализации.
Перспективные методы терапии
В последние годы исследователи и медицинские специалисты активно исследуют новые методы лечения ДЦП, включая использование стволовых клеток и экзосом. Эти инновационные подходы представляют собой перспективные методы терапии, которые могут предложить новые возможности для улучшения функциональных возможностей пациентов с ДЦП.
– Исследования показывают, что терапия донорскими стволовыми клетками может способствовать регенерации поврежденных тканей мозга и улучшению функций.
– Стволовые клетки вводятся следующими путями: внутривенно, интратекально и интраназально.
– Этот метод обещает стимулировать рост новых нейронов и поддерживать ремоделирование сетей нервных клеток.
2. Терапия экзосомами:
– Экзосомы – это маленькие везикулы, содержащие биологически активные молекулы, такие как белки, РНК и липиды, которые могут влиять на процессы ремоделирования тканей и восстановления функций.
– Исследования показывают, что экзосомы могут обладать противовоспалительными, противоапоптотическими и регенеративными свойствами.
– Этот подход представляет собой перспективную альтернативу традиционной терапии и может быть более безопасным и эффективным способом стимуляции восстановительных процессов в организме.
Дальнейшие исследования и развитие:
Хотя терапия стволовыми клетками и экзосомами представляют собой перспективные методы лечения ДЦП, дальнейшие исследования и клинические испытания необходимы для определения их эффективности и оптимальных протоколов применения. Несмотря на это, эти инновационные подходы предоставляют новые перспективы для улучшения качества жизни детей с ДЦП и могут стать важным компонентом будущего медицинского лечения этого состояния.